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撰文 | 何東明  葉水送

責編 | 陳曉雪

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6月4日，《自然》雜志報道，國際干細胞研究學會罕見批評中國此前發(fā)布的一項有關細胞治療的征求意見稿。

國際干細胞研究學會（ISSCR）5月20日以公開信的形式，致函中國國家藥品監(jiān)督管理局局長焦紅，敦促中國取消允許部分醫(yī)院自行向患者銷售細胞治療的草案。

國際干細胞研究學會創(chuàng)立于2002年，目前在全球60多個國家擁有4000多名會員，是國際干細胞及再生醫(yī)學領域的知名學術團體。

5月20日，國際干細胞研究學會主席Melton代表ISSCR發(fā)表公開信

國際干細胞研究學會主席 Douglas A. Melton 在公開信中表示，“我們非常擔心中國新提出的法規(guī)，它將激勵醫(yī)院把未經(jīng)證實有效以及安全的治療措施直接給患者使用。”

今年3月，中國衛(wèi)健委發(fā)布的一項關于體細胞療法的征求意見稿（《關于征求體細胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應用管理辦法（試行）》），允許醫(yī)療機構(gòu)的部分細胞療法毋需通過傳統(tǒng)的嚴格藥品審核流程便可出售，此征求意見稿一經(jīng)公布引發(fā)業(yè)內(nèi)廣泛關注。

此前《知識分子》也關注過此事件（http://www.ghdvllcu.cn/depth/depth/5910.html）。具體來說，新的法規(guī)要求具備一定條件的醫(yī)療機構(gòu)，在備案后可研發(fā)、制備并在本醫(yī)療機構(gòu)內(nèi)開展體細胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應用。醫(yī)療機構(gòu)是體細胞治療臨床研究主體，也是轉(zhuǎn)化應用的責任主體。

在很多人看來，此法規(guī)讓醫(yī)院在細胞治療中 “身兼數(shù)職”，既充當了運動員，也是裁判，因此有質(zhì)疑聲認為，《征求意見稿》中的監(jiān)管能否保證細胞療法的安全性和有效性。

ISSCR 主席、哈佛大學干細胞研究所教授 Douglas A. Melton 在信函中表示了同樣的憂慮。他認為，該征求意見稿將驅(qū)使醫(yī)院直接向消費者銷售未經(jīng)審批的治療產(chǎn)品，從而可能傷害民眾健康，并有損中國再生醫(yī)學團體的國際形象。

在國際上，細胞療法的應用需要經(jīng)過大規(guī)模的嚴謹臨床試驗確保其安全性和有效性，耗資巨大且審批時間漫長。而按此次國家衛(wèi)健委的《征求意見稿》，入選醫(yī)院只需通過自身的審查委員會審核，認為該療法具有安全性與有效性，上報備案材料并經(jīng)衛(wèi)健委組織專家的評估通過備案后，就可向患者售賣，用以治療癌癥等疾病。

Melton 指出，醫(yī)療機構(gòu)終究是小樣本臨床試驗，安全性與有效性難以得到保證，“進行有限的安全性和有效性的臨床試驗是不充分的，并且不符合國際標準”。

此前，未經(jīng)嚴格檢驗的細胞治療產(chǎn)品的非法售賣在全球已出現(xiàn)很多案例，即使經(jīng)過嚴格審批的治療產(chǎn)品也會帶來諸多不良事件。美國監(jiān)管部門基于細胞治療臨床試驗暴露出的一些嚴重安全問題，使得細胞治療的臨床應用步伐放緩，澳大利亞和加拿大也在加強監(jiān)管。

Melton 還建議將細胞治療的監(jiān)管權(quán)力交給國家藥品監(jiān)督局，因為通過這種監(jiān)管能確保細胞治療在進入市場前是安全有效的，同時讓同行獲得相關產(chǎn)品發(fā)表的臨床前或臨床結(jié)果，能確保細胞治療在嚴格的法規(guī)框架下進行。

此前也有業(yè)內(nèi)人士質(zhì)疑，獲得批準的醫(yī)院是否都有能力來建立細胞治療產(chǎn)品開發(fā)體系，因為這需要投入大量的人力、物力、財力，每個醫(yī)院都建這個體系，將要投入大量的資源。有關國內(nèi)細胞治療的監(jiān)管問題，產(chǎn)業(yè)界仍在討論。

參考資料：

1.魏則西事件續(xù)集？細胞治療新規(guī)引爭議.賽先生.

2. China urged to abandon plan to sellunproven cell therapies. Nature.

3.ISSCR commentsregarding the Management of Clinical Research and Transformation Applicationsfor Somatic Cell Therapy.

4.中國細胞治療監(jiān)管路在何方 | 研發(fā)客年會

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